急性髓系白血病（AML）——成年人最常见的急性白血病，来势汹汹，未经治疗会迅速致命，很多患者感到仿佛身陷黑夜，难辨前路。尤其是那些不适合接受强诱导化疗的患者，他们的治愈之路一度并不明朗。
穷凶极恶的急性髓系白血病是什么？
白血病（Leukemia）有一个令人闻风丧胆的名字——血癌，是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病[1]。要了解它，得从人体内一种数量较少[2]、却非常重要的细胞说起。
造血干细胞（Hematopoietic Stem Cells, HSCs），主要存在于骨髓中，能够自我更新，并多向分化为各种功能的血细胞2，其中就包括各司其职的三兄弟——运氧部门的红细胞、止血部门的血小板和免疫部门的白细胞。正是造血干细胞的养成和七十二变帮助了人体血液系统的建立和动态平衡。
当造血干细胞出现恶性克隆，问题就来了。白血病细胞在骨髓内无限制地增生，使得红细胞、白细胞、血小板等细胞无法正常产生和发挥作用[3]。三兄弟的受限，导致运氧、止血和免疫部门出现故障，引起发热、感染、出血、贫血等病症，最后导致多器官功能障碍，甚至死亡3。
那我们常听到的慢性和急性又是什么？这是根据白血病细胞的分化成熟程度和自然病程所分类的：
四种主要的白血病
淋巴细胞白血病(LL)
①急性淋巴细胞白血病(ALL)
②慢性淋巴细胞白血病(CLL)
髓系白血病(ML)
③急性髓系白血病(AML)
④慢性髓系白血病(CML)
今天讨论的急性髓系白血病是成年人最常见的急性白血病[4]。这一疾病极具侵袭性，又非常难治，患者的生存率极低[5], [6]，确诊患者的5年生存率大约只有29%[7]，令人叹惋！
面对来势汹汹的病魔，很多患者感到仿佛身陷黑夜，难辨前路。我们不由发问：倘若不幸被这一病罗刹缠身，难道只能坐以待毙吗？当然不是！
生命可期，我们仍然有机会制胜病魔！
当前，急性髓系白血病(AML)治疗大致有三种方式：
第一种是进行造血干细胞移植。这是目前为止，急性髓系白血病患者唯一可能治愈的治疗方法，通过将正常血干细胞移植入体内，使患者重建正常的造血以及免疫功能。
第二种是化疗，这也是被我们所熟知的一种治疗方式，通过使用化疗药物杀灭肿瘤细胞，但是也会对正常细胞进行无差别攻击。
通常在进行造血干细胞移植前，患者需要先接受强诱导化疗，较大限度地清除体内白血病细胞，达到缓解，为准备植入的造血干细胞腾出生长空间。但事实上，并不是所有人都适合接受强诱导化疗。比如60岁以上、体力状况评分≥2*（表示不能正常活动或活动受限）、有严重非血液合并症等患者，就可能不适合接受强诱导化疗。
那么对于不适合接受强诱导化疗的急性髓系白血病患者而言，求生路又在哪里？
这就要提到逐渐进入大众视线的第三种治疗方式——靶向治疗。
靶向治疗，顾名思义，就是瞄准一个致癌靶点进行治疗，仅对肿瘤细胞有效，不影响正常细胞的活动。靶向治疗药物，比如BCL-2抑制剂，已经为国内的急性髓系白血病患者提供了一个创新的治疗选择。对于不适合接受强诱导化疗的急性髓系白血病患者而言，这无疑是一条新的求生路。他们的中位生存期有望从只有6~10个月[8]延长到14个月[9]。
[1] 田劭丹, 张静娴. 白血病的治疗[J]. 家庭医学（下）2020年11期, 16-17页, 2020.
[2] 田晓玲, 杨菲, 吴宇轩. 造血干细胞及其应用研究进展[J].中国细胞生物学学报, 2019, 041(006):1003-1011.
[3] 贾玫. 白血病——从"无药可治"到"曙光再现"[J]. 家庭医学（下） 2020年11期, 6-9页, 2020.
[4] National Cancer Institute. Adult AcuteMyeloid Leukemia Treatment (PDQ)-Patient Version.https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/adult-aml-treatment-pdq.
[5] Döhner H, et al. Acute myeloid leukemia.N Engl J Med.2015;373(12):1136-1152.
6 American Cancer Society (2019). Typical Treatment of Most Types of AcuteMyeloid Leukemia (Except Acute Promyelocytic M3).https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/treating/typical-treatment-of-aml.html. Accessed October2020.
[7] National Cancer Institute (2018). Acute Myeloid Leukemia - SEER StatFact Sheets.https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html. Accessed October 2020.
[8] Oran, B and Weisdorf. Survival for older patients with acutemyeloid leukemia: a population-based study. Haematologica. 2012; 97(12):1916-1924.
[9] DiNardo CD, Jonas BA, Pullarkat V, et al. Azacitidine andvenetoclax in previously untreated acute myeloid leukemia[J]. New EnglandJournal of Medicine. 2020, 383(7): 617-629.